Британия — первая в мире одобрила генную терапию для лечения болезней крови

Впервые в мире Великобритания утвердила применение терапии на основе технологии редактирования генома CRISPR для лечения двух наследственных заболеваний. Новое лечение предназначено для помощи людям, страдающим серповидноклеточной анемией и бета-талассемией, оба вызванные генетическими дефектами в гене, отвечающем за производство гемоглобина. Серповидноклеточная анемия диагностирована у 15 тысяч человек в Соединенном Королевстве, а бета-талассемия у примерно 1 тысячи. Методика, известная как Casgevy, была разработана американской компанией Vertex Pharmaceuticals в сотрудничестве со швейцарско-американской Crispr Therapeutics. Процесс лечения включает генетическую модификацию стволовых клеток, извлеченных из костного мозга пациента, и их последующее возвращение в организм. В результате месяца, проведенного в стационаре, тело пациента начинает производить красные кровяные клетки нормальной формы, избегая серповидной. Ранее долгосрочный эффект подобного лечения достигался только трансплантацией костного мозга, требующей подходящего донора, обычно близкого родственника. Клинические испытания продемонстрировали, что 28 из 29 пациентов с серповидноклеточной анемией и 39 из 42 с бета-талассемией, получивших лечение, отметили улучшение. Тяжелый болевой синдром уменьшился у большинства пациентов с серповидноклеточной анемией, а у добровольцев с бета-талассемией прекратились ежемесячные переливания крови. Мониторинг состояния добровольцев, принявших препарат около года назад, продолжается в различных странах, включая Германию, Италию, Соединенное Королевство, США и Францию. Разработчики Casgevy выражают надежду на возможность пожизненного эффекта, хотя окончательная стоимость лечения пока не определена, сообщает ТАСС....

Британия — первая в мире одобрила генную терапию для лечения болезней крови

Сообщает www.medpulse.ru

 

Новость из рубрики: Здоровье, Медицина

 

Поделиться новостью: Поделиться новостью в Facebook Поделиться новостью в Twittere Поделиться новостью в VK Поделиться новостью в Pinterest Поделиться новостью в Reddit

 
 

Список болезней, которыми можно заразиться примеряя одежду в магазине 13:00, 29 Янв Список болезней, которыми можно заразиться примеряя одежду в магазине Магазины одежды ежедневно посещают тысячи людей, поэтому одежду в них нельзя назвать чистой Перед тем, как купить одежду в магазине, люди примеряют ее — вдруг она не подходит по размеру? При этом большинство людей даже не задумывается о том, что до ...

Еврокомиссия одобрила сделку по приобретению Activision Blizzard корпорацией Microsoft 12:00, 16 Май Еврокомиссия одобрила сделку по приобретению Activision Blizzard корпорацией Microsoft Регулирующий орган Евросоюза одобрил поглощение корпорацией Microsoft издательства Activision Blizzard за $68,7 млрд. Еврокомиссия пришла к выводу, что слияние может состояться благодаря обязательствам Microsoft, связанными с облачными играми. Напом...

Ученые запустили анализ и назвали группу крови богатых людей 03:00, 12 Мар Ученые запустили анализ и назвали группу крови богатых людей Группа исследователей пришла к выводу, что группа крови может оказывать влияние на финансовую ситуацию человека, как показывают проведенные исследования. Ученые изучали связь между группой крови и определенными чертами характера, которые могут влият...

Ученые подтвердили связь между группой крови и тяжестью COVID-19 00:00, 13 Янв Ученые подтвердили связь между группой крови и тяжестью COVID-19 Три независимых исследования показали одинаковые результаты. Европейские учёные разных стран организовали исследования, чтобы выявить зависимость заражения коронавирусом при определённых генетических факторов. Эксперты подтвердили связь между группо...

Особенности лечения наркозависимости 16:21, 16 Апр Особенности лечения наркозависимости Наркомания – серьезная проблема, от которой страдают миллионы людей во всем мире. Это влияет не только на человека, но и на его семью и общество в целом. К счастью, лечение наркозависимости доступно, и оно может помочь людям преодолеть зависимость и...

Гинекологические заболевания: виды, симптомы, методы лечения 14:00, 29 Мар Гинекологические заболевания: виды, симптомы, методы лечения Женское здоровье — это очень деликатная и даже интимная тема. Поэтому многие женщины до последнего оттягивают визит к гинекологу. Между тем, намеренное игнорирование тревожных симптомов может стать причиной серьезных осложнений. Виды гинекологически...

Почему алкоголик может сорваться после лечения 21:00, 03 Авг Почему алкоголик может сорваться после лечения? Вы можете почувствовать тягу к алкоголю через несколько недель, месяцев или даже лет после последней выпивки. Некоторые из этих побуждений могут быть случайными, но многие возникают из-за триггеров, с которыми вы сталкиваетесь регулярно. Вот почему ...

Аллергия Новая иммунная клетка открыла перспективы для лечения 02:00, 10 Фев Аллергия? Новая иммунная клетка открыла перспективы для лечения Исследователи наткнулись на никогда ранее не встречавшуюся иммунную клетку, которая может стать «переломным моментом» для людей, страдающих от пищевой аллергии и аллергического ринита. В основе аллергических реакций лежат антитела иммуноглобулина Е ...

07:00, 22 Авг Инновационный метод лечения преждевременной эякуляции теперь доступен в России Преждевременная эякуляция (раннее семяизвержение) – это распространенное мужское сексуальное расстройство, которое может серьезно повлиять на качество интимных отношений и психологическое благополучие. Неспособность контролировать время семяизвержен...

17:00, 14 Май Первая сеть 5G была запущена в Швеции Переоборудованием вышек занялась телекоммуникационная компания Tele2. На территории Швеции была запущена первая вышка с сетью 5G, о чём уже поспешила сообщить компания Tele2. Новое поколение коммерческой мобильной связи стало прорывом технологическо...

13:31, 11 Май Израильские клиники привлекают пациентов со всего мира своим высоким качеством и инновационными методами лечения В последние годы израильские клиники завоевали международное признание как ведущие направления медицинского туризма, привлекая пациентов со всех уголков земного шара в поисках высококачественных и инновационных методов лечения. Известные своими пере...

02:00, 17 Апр Первая морская ВЭС промышленного масштаба начала работу в США Первая морская ветряная электростанция (ВЭС) промышленного масштаба приступила к работе в США. Она расположена у берега штата Нью-Йорк и называется South Fork Wind. Об этом в пятницу, 15 марта, сообщает Associated Press. Ветропарк построен датской O...

12:00, 19 Ноя Первая лига. «Кубань» – «СКА Хабаровск», «Енисей» проиграл «Арсеналу» Также в субботу «Динамо» Махачкала дома обыграло «Тюмень» (3:1). В понедельник «Химки встретятся в гостях с «Аланией», «Торпедо» будет противостоять «Родине». Первая лига 19-й тур Енисей – Арсенал Тула 0:2 (0:0, 0:2) Дата проведения 19 ноября,...

17:00, 10 Ноя НХЛ: Первая победа Сан-Хосе, Питтсбург прерывает серию Анахайма В НХЛ больше нет команд, которые до сих пор ни разу не побеждали. Последним коллективом, убравшим ноль из этой графы, стал Сан-Хосе. "Акулы" не знали радости побед от старта регулярного чемпионата, проиграв 11 матчей подряд. Все изменилось в 12 игре...

03:00, 08 Окт Первая команда Формулы-1 показала болид 2022 года В Формуле-1 показали первый болид нового сезона. Свою машину рассекретил Хаас. Автомобиль создан по последнему техническому регламенту чемпионата, согласно которому колеса всех болидов должны быть диаметром 18 дюймов. При этом сами машины стали чуть...

07:00, 20 Фев Развернута первая сеть роботизированных телескопов на пяти континентах Институт астрофизики Андалусии (IAA) Испанского исследовательского совета государственного агентства (CSIC) завершил развертывание сети BOOTES (Burst Observer and Optical Transient Exploring System), первой сети роботизированных телескопов со станци...

12:00, 17 Авг Рада, что есть такой человек, как Свитолина - первая ракетка мира Украинским игрокам очень нелегко соревноваться на международных турнирах, ведь в их стране идет война. Такое мнение высказала первая ракетка мира Ига Свентек. Особенно представительница Польши удивлена достижениями Элины Свитолиной, которая во время...

13:00, 12 Сен Рейтинг WTA: Свитолина поднимается, Свентек больше не первая ракетка мира Ига Швентек больше не первая ракетка мира. Представительница Польши не смогла защитить очков добытых в прошлом году US Open и потеряла лидерство. На вершине теперь финалистка турнира - белоруска Арина Соболенко. Третью строчку за собой удерживает по...

01:00, 25 Июл Рейтинг WTA: Калинина - первая в Украине, Цуренко потеряла десять мест Ангелина Калинина продолжает удерживать титул первой ракетки Украины. На прошлой неделе она смогла сохранить за собой 26-ю строчку мирового рейтинга WTA. В общем, среди всех украинок, самые большие изменения коснулись Леси Цуренко. Ветеран украинско...

10:00, 07 Апр Чугайнов о молодых футболистах: «Где набираться опыта? Первая лига не резиновая, вторая загибается. Зарплаты копеечные. Уже курьеры получают больше!» – Третий год вы погружены в детский футбол, работаете в «Красногвардейце». Что бросается в глаза? Подрастают новые Головины и Пиняевы? – К сожалению, таких талантов в России наперечет. Одна из причин – в детском футболе все жестко привязано к резуль...

08:00, 30 Сен Mazda CX-60: новая эра в мире кроссоверов Mazda CX-60 уже не просто красивая и современная Mazda – она без преувеличения потрясающая! К тому же ее красота имеет незаурядное функциональное наполнение, ведь СХ-60 – это первый кроссовер Мазда, фундамент дизайна которого заложили… инженеры. Они...

05:00, 05 Фев Продукты в мире дешевеют 10 месяцев подряд - ООН Мировые цены на продовольствие продолжают снижаться десятый месяц подряд – в январе индекс составил 131,2 пункта, что на 1,1 пункта или 0,8% ниже уровня декабря, сообщает Продовольственная и сельскохозяйственная ООН (ФАО) в пятницу, 3 февраля. Указа...

18:00, 14 Фев Создано первое в мире интерактивное платье На нью-йоркской Неделе моды дизайнер Кристиан Коуэн представил в коллекции FW24 интерактивное платье Adobe Project Primrose. Процесс его создания он показал в Instagram. Для создания первого в мире интерактивного платья присоединились ученый-исследо...

09:00, 19 Янв Seagate представила первый в мире внутренний SSD для ПК Seagate планирует массовое производство жёстких дисков с технологией магнитной записи с подогревом (HAMR). Платформа Mozaic 3+ на HAMR закладывает основу для быстрого масштабирования плотности записи HDD. Семейство продуктов Seagate Exos пополнилось...

12:00, 17 Июл LG представил первый в мире беспроводной телевизор Южнокорейская компания LG Electronics представила первый в мире беспроводной OLED-телевизор Signature M. Об этом сообщает Yonhap. По словам LG, 246-сантиметровый телевизор с органическим светодиодом будет продаваться в комплекте с передатчиком Zero ...

04:07, 05 Сен Названо самое старое в мире вино Бутылка вина из Шпайера является старейшей в мире. Она датирована 325–359 годами и осталась запечатанной в течение всех 1700 лет, пишет Ancient Origins. Исследователи говорят, что напиток можно пить, хотя его вкус остается под вопросом. Данную бутыл...

07:00, 25 Сен Представлен самый громкий смартфон в мире Китайский бренд бюджетных телефонов Ulefone показал миру новый смартфон Power Armor 16 Pro, который оснащен огромным динамиком диаметром 36 мм, поддерживающим сверхгромкую громкость до 122 дБ, пишет Garumax. Самый громкий смартфон в истории гаджетов...

04:00, 17 Май ЕС одобрил первые в мире криптовалютные правила Страны Европейского Союза во вторник, 16 мая, окончательно одобрили первый в мире всеобъемлющий набор правил по регулированию криптоактивов. Об этом сообщает Reuters. Отмечается, что регулирование рынка криптовалют стало более актуальным для регулят...

23:00, 17 Дек В Дубае продали самый дорогой пентхаус в мире В Дубаях продали самый дорогой пентхаус в мире. За него вручили 136 миллионов долларов. Дом разместится на знаменитом острове Палм-Джумейра. Однако сами апартаменты еще не существуют, пишет Architectural Digest. Рекордсменом стал объект площадью 22 ...

08:00, 04 Сен Рейтинг WTA: Свентек лучшая в мире, Свитолина - в Украине Ига Свентек уверенно удерживает за собой звание первой ракетки мира. Представительница Польши выигрывает более тысячи очков у Арины Соболенко из идущей второй Беларуси. Тройку лучших замыкает представительница США Джессика Пегула. Неизменной остаетс...

06:00, 12 Янв В мире становится меньше паразитов — это хорошо или плохо? Паразит, который заражает окуней Недавно ученые доказали, что паразитов на Земле становится меньше. Многим людям эта новость может показаться хорошей, ведь она дает надежду на то, что в будущем организмы будут гораздо реже заражаться мерзкими червям...

18:00, 12 Авг В Лас-Вегасе представили крупнейшее сферическое здание в мире В Лас-Вегасе представили самое большое сферическое здание в мире. Арена MSG Sphere снаружи оборудована огромным экраном и может транслировать любое изображение. Об этом пишет CNN. Стоимость грандиозной постройки - 2,3 миллиарда долларов. Ее высота -...

20:00, 24 Янв Американец собрал самую большую в мире коллекцию видеоигр Геймер из Техаса в США Антонио Ромеро Монтейро собрал самую большую в мире коллекцию видеоигр стимостью 2,1 млн долларов. Об этом пишет Daily Mail. Коллекция включает 24 268 экспонатов. В частности, Xbox, Sega, Nintendo, PlayStation. Монтейро утверж...

16:00, 31 Окт Huawei Mate 50 Pro – лучший в мире камерофон по версии DxOMark Специалисты французского ресурса DxOMark оценили камеру смартфона Huawei Mate 50 Pro. Согласно тестам, аппарат занял лидирующую позицию в глобальном рейтинге, набрав 149 баллов. Для оценки и анализа камер смартфонов инженеры DxOMark снимают и оценив...

02:00, 24 Ноя В Дубае создадут самый высокий жилой небоскреб в мире В Дубае собираются построить самое высокое жилое здание в мире. Это будет 112-этажная "гипербашня" под названием Burj Binghatti Jacob & Co Residences, сообщает сайт застройщика. Небоскреб может побить рекорд Central Park Tower - 472-метрового жилого...

17:00, 23 Дек Почему крупнейшее в мире мероприятие по видеоиграм закрылось навсегда Electronic Entertainment Expo (E3), ежегодное торговое мероприятие для индустрии видеоигр, было навсегда отменено его организаторами, которые назвали пандемию COVID и изменения в маркетинговых методах компаний причиной закрытия. Стэнли Пьер-Луи, ген...

03:00, 18 Ноя Появились кадры самого старого подводного города в мире Археологи показалы кадры самого старого подводного города в мире. Он находится на острове Павлопетри у побережья Лаконии на юге Пелопоннеса в водах Средиземного моря и является одним из важнейших мест в греческой истории, сообщает Greek Reporter. На...

05:00, 05 Окт Ким Кардашьян названа одной из 100 самых влиятельных женщин в мире 42-летняя Ким Кардашьян снялась в новой фотосессии для осеннего номера Fortune. Журналисты издания назвали звезду одной из "100 самых влиятельных женщин в мире" и отметили, что она смогла превратить свой бренд корректирующего белья Skims в компанию ...

01:00, 17 Янв Самые незаметные животные в мире — попробуйте найти их на фотографиях Существует много животных, которые прекрасно сливаются с окружающей средой — например, этим умением обладают совы Во время прогулки по лесу может показаться, что вокруг нет ни единой души. Однако, если остановиться и приглядеться, у корней деревьев ...

21:00, 15 Окт Рейтинг WTA: Калинина удерживает лидерство в Украине, Швентек - в мире Ига Швентек остается недосягаемой для остальных теннисисток в обновленном рейтинге WTA. Полячка продолжает уверенно лидировать, опережая ближайшую преследовательницу более чем в два раза. Отметим, что в первой пятерке за прошедшую неделю произошло д...

00:00, 04 Ноя Самый длинный пассажирский поезд в мире проехал по швейцарским Альпам Самый длинный в мире пассажирский поезд, состоящий из 100 соединенных между собой вагонов, проехал по захватывающим дух пейзажам Швейцарских Альп из города Преда в Бергюн. Об этом сообщает AFP. Таким образом эшелон отметил 175-летие знаменитой желез...

02:00, 27 Фев В Швейцарии возводят самую высокую в мире башню, напечатанную на 3D-принтере В почти заброшенной деревне Мулегнс в швейцарских Альпах появится многофункциональное культурное пространство – 30-метровая башня, которая станет самой высокой конструкцией в мире, созданной по технологии трехмерной печати. Об этом сообщает Еuronews...

12:00, 09 Окт Виртуальный мир Ван Гога стал крупнейшим в мире потребителем проекторов Panasonic Одновременная работа 40 цифровых выставок Ван Гога демонстрирует, что мир перенял некоторые вирусные приемы у COVID-19 Эпидемия цифровой Ван Гог-мании поразила Северную Америку. Там одновременно планируется работа 40 выставок с проекционной анимацие...

15:00, 20 Апр В мире зацвела альпийская пуйя — это происходит только раз в 20 лет, и у нас есть фотографии Цветы альпийской пуйи. Источник фотографии: plantlust.com В 2021 году работники Ботанического сада Кембриджского университета поделились радостной новостью: у них расцвел редкий кактус Selenicereus wittii. В дикой среде это растение произрастает тол...

14:00, 18 Июл Шведский бренд представил самый быстрый четырехместный автомобиль в мире Шведский бренд Koenigsegg представил серийную версию суперкара Gemera, который станет самым быстрым четырехместным авто в мире. Об этом пишет PistonHeads. Koenigsegg Gemera обладает стильным дизайном с узкими передними фарами. На переднем бампере ус...

07:00, 22 Июл Аналоги Twitter не зашел. Соцсеть Threads провалилась и в мире, и в России Социальная сеть Threads компании Meta* должна была выступить серьезным конкурентом Twitter, и поначалу казалось, что дела у нее идут неплохо: за считанные дни в Threads зарегистрировалось 100 млн человек. Но дальше что-то пошло не так: как сообщило ...

11:00, 06 Май Игра в стиле Pokémon стала самой популярной в мире за считаные часы Новая игра в стиле Pokémon стала самой популярной в мире спустя считаные часы после выпуска. Об этом сообщается в соцсети Х. 19 января инди-разработчик Pocketpair открыл ранний доступ в Steam к своей игре Palworld в стиле Pokémon. За первые восемь ч...

19:00, 15 Июл В открытое море впервые вышел самый крупный в мире круизный лайнер В открытое море впервые вышел самый крупный в мире круизный лайнер Icon of the Seas. Его дебют с пассажирами намечен на 2024 год. Корабль компании Royal Caribbean уже прошел сотни миль и вернулся на причал Meyer Turku в Финляндии, пишет CNN. Верхние...

14:00, 06 Фев Apple отчиталась о сокращении квартальной выручки и 2 млрд активных устройств в мире Apple отчиталась о доходах за первый квартал 2023 финансового года, и это был один из самых неудачных кварталов компании за последние годы. Корпорация из Купертино отметила, что это самое большое падение компании с 2016 года и первое с 2019 года. Об...

03:00, 22 Июл Самая быстрая змея в мире — она может догнать любого, а яд убивает в 100% случаев Черная мамба может догнать любого человека и убить за считанные минуты Во второй половине июля 2023 года ученые объявили, что нашли в Австралии новый вид ядовитых змей — это пустынная плетистая змея (Demansia cyanochasma). Многие годы открытый вид п...

10:00, 20 Мар Вышел трейлер фильма BlackBerry о взлете и крахе первого в мире смартфона В сети опубликовали первый трейлер фильма BlackBerry, рассказывающего историю канадской компании по производству мобильных телефонов. Ролик опубликован на официальном сайте киностудии IFC Films. Фильм описывается как «правдивая история о стремительн...

20:00, 10 Мар Откуда Стив Джобс черпал идеи, или спустя 50 лет мы всё еще живем в мире Xerox Alto Фото: IEEE В архиве Музея компьютерной истории в Калифорнии посетителям предлагается необычное «погружение». Вы можете, сидя за компьютером, щелкать мышью и печатать на клавиатуре, использовать базовые возможности работы с текстом, как в Microsoft W...

16:00, 31 Окт Новый процессор Snapdragon X Elite станет причиной революции в мире Windows-компьютеров На прошлой неделе, в рамках мероприятия Snapdragon Summit, компания Qualcomm представила миру свой новый 64-битный 12-ядерный процессор Snapdragon X Elite. Его отличительными особенностями стали Oryon-ядра и нацеленность исключительно на компьютеры ...

11:00, 01 Май В Китае цены уже упали, а во всём мире электромобили подешевеют до уровня машин с ДВС к 2025 году, согласно данным IEA Международное энергетическое агентство (International Energy Agency, IEA) утверждает, что примерно каждый пятый автомобиль, проданный в мире в этом году, будет электрическим, при этом цены на небольшие модели электромобилей упадут до уровня цен на а...

18:00, 21 Июл Представлен самый мощный в мире суперкомпьютер для обучения ИИ — Condor Galaxy 1. В его основе всего 64 микросхемы, но каждая размером с iPad Pro Пока в списке самых производительных суперкомпьютеров уже год с огромным отрывом лидирует единственная система с производительностью свыше 1 эксафлопса, а СМИ в основном обсуждают две строящиеся сейчас системы с производительностью свыше 2 эксафлопс...

15:00, 29 Окт В США построят крупнейший в мире завод по удалению СО2 из атмосферы. Он будет в 120 раз больше аналогичного исландского завода, запущенного в 2021 году Американская нефтяная компания Occidental Petroleum и канадский стартап Carbon Engineering подготавливают площадку на юго-западе США для строительства крупнейшего в мире завода по удалению углекислого газа из атмосферы. Предприятие ежегодно будет уд...

10:29, 29 Май Магазин для рыбалки OCCO: Ваш надежный партнер в мире рыбалки Введение В рыбалке каждый заядлый рыболов мечтает найти идеальное место для покупки снаряжения - место, где ассортимент обширен, качество продукции безупречно, а обслуживание на высшем уровне. В Киеве таким местом без сомнений является магазин O...

10:00, 27 Янв Каррагер хочет, чтобы Алонсо возглавил «Ливерпуль» после Клоппа: «Хаби – один из самых интересных молодых тренеров в мире. Он знает клуб и обожаем болельщиками» Вчера Клопп объявил, что покинет пост главного тренера мерсисайдцев по окончании сезона. «Подобно Шенкли и Далглишу, Клопп мгновенно нашел общий язык с мерсисайдской публикой. Его основные социальные ценности перекликаются с ней так же, как и его фу...

18:00, 14 Янв Puma готова платить «Барсе» до 300 млн евро за сезон – больше всех в мире. Ради этого клуб может разорвать контракт с Nike, действующий с 1998-го (Diario Sport) Как пишет Diario Sport, Puma хочет подписать контракт с «Барсой», чтобы занять второе место в мире среди экипировщиков после adidas. Сделка может стать самой крупной в истории футбола: Puma готова платить «Барселоне» фиксированные 200 млн евро за се...